Dreifachkombination Kaftrio für Mukoviszidose-Therapie in Europa zugelassen
Die Europäische Arzneimittelbehörde EMA hat am 21. August die neue
Dreifachkombination Kaftrio für die Mukoviszidose-Therapie zugelassen. Die
Zulassung erfolgt für Patienten ab zwölf Jahren, die entweder homozygot in
Bezug auf die häufigste Mukoviszidose verursachende F508del-Mutation sind
oder eine F508del-Mutation in Kombination mit einer
Minimalfunktionsmutation haben. Voraussichtlich rund 60 Prozent der
Mukoviszidose-Patienten in Deutschland können damit aktuell von dem neuen
Medikament profitieren. (Mukoviszidose – Cystische Fibrose, CF)
Die Zulassung bestätigt die Empfehlungen der sog. „postive opinion“, die
der Ausschuss für Humanarzneimittel CHMP (Committee for Medicinal Products
for Human Use) der EMA am 26. Juni ausgesprochen hat (s. hierzu unsere
Pressemitteilung vom 01. Juli: https://www.muko.info/einzelan
/bedeutender-forschungsfortsch
zulassung-von-kaftrio-in-europ
Dreifachkombination ist nicht ganz so weit gefasst wie die des US-
amerikanischen Pendants Trikafta (hier ist das Medikament für alle
Patienten mit mindestens einer F508del-Mutation verfügbar).
Zum Start von Kaftrio profitieren rund 60 Prozent der Mukoviszidose-
Patienten
Nach der aktuellen Zulassung können zunächst einmal rund 60 Prozent der
Mukoviszidose-Betroffenen in Deutschland von dem neuen Medikament
profitieren. Diese Zahl basiert auf Auswertungen aus dem Deutschen
Mukoviszidose-Register. Es ist davon auszugehen, dass die Zahl im Lauf der
nächsten Jahre schrittweise auf etwa 85 Prozent ansteigen wird, wenn die
Kaftrio-Zulassung um weitere Altersgruppen und Indikationen erweitert
wird. Für die restlichen Patienten kommt Kaftrio von vornherein nicht in
Frage – aufgrund ihrer Mutationen, einer Transplantation oder anderer
schwerer Erkrankungen wie z.B. Leber- oder Nierenerkrankungen. Für diese
Patientengruppe wird künftig weitere innovative Forschungsarbeit nötig
sein.
Studien zur Medikamentensicherheit über Deutsches Mukoviszidose-Register
Bisherige Studienergebnisse und Erfahrungsberichte zum neuen CFTR-
Modulator zeigen bei vielen Patienten eine deutliche Verringerung der
Mukoviszidose-typischen Symptome bereits nach kurzer Einnahmedauer. So
beschreiben die Betroffenen einen deutlichen Rückgang von Schleimbildung
in der Lunge und Husten, verbunden mit einem besseren Allgemeinbefinden
und einer Steigerung des Appetits. Auch die Lungenfunktionswerte
verbessern sich bei vielen signifikant, in den Studien im Mittel um 14
Prozent. „Wir freuen uns sehr über diesen Meilenstein in der
Mukoviszidose-Forschung, der für eine so große Gruppe der Betroffenen
Verbesserungen bringen wird. Die Zulassung von Kaftrio wird sich sowohl
auf die Lebensqualität als auch auf die Lebenserwartung von Menschen mit
CF positiv auswirken“, so Stephan Kruip, Bundesvorsitzender des
Mukoviszidose e.V. Wie sich Langzeitwirksamkeit und eventuelle kritische
Nebenwirkungen bei lebenslanger Einnahme von Kaftrio entwickeln, bleibt
abzuwarten. Dies systematisch zu erfassen und auszuwerten wird Inhalt
künftiger Studien zur Medikamentensicherheit sein, für die der
Mukoviszidose e.V. mit dem unabhängigen Deutschen Mukoviszidose-Register
ein wichtiges Instrument zur Verfügung stellt.
Weitere Informationen zur Dreifachkombination bei Mukoviszidose auf
unserer Internetseite: https://www.muko.info/kaftrio
Hintergrund-Informationen
Über Mukoviszidose
In Deutschland sind bis zu 8.000 Kinder, Jugendliche und Erwachsene von
der unheilbaren Erbkrankheit Mukoviszidose betroffen. Durch eine Störung
des Salz- und Wasserhaushalts im Körper bildet sich bei Mukoviszidose-
Betroffenen ein zähflüssiges Sekret, das Organe wie die Lunge und die
Bauchspeicheldrüse irreparabel schädigt. Jedes Jahr werden in Deutschland
etwa 150 bis 200 Kinder mit der seltenen Krankheit geboren.
Über den Mukoviszidose e.V.
Der Mukoviszidose e.V. vernetzt die Patienten, ihre Angehörigen, Ärzte,
Therapeuten und Forscher. Er bündelt unterschiedliche Erfahrungen,
Kompetenzen sowie Perspektiven mit dem Ziel, jedem Betroffenen ein
möglichst selbstbestimmtes Leben mit Mukoviszidose ermöglichen zu können.
Damit die gemeinsamen Aufgaben und Ziele erreicht werden, ist der
gemeinnützige Verein auf die Unterstützung engagierter Spender und
Förderer angewiesen. Die Mukoviszidose Institut gGmbH ist eine
hundertprozentige Tochter des Mukoviszidose e.V.
