„Check-up für die Leber“: Neue Therapien für seltene Leber- und Stoffwechselerkrankungen
Autoimmune Lebererkrankungen und seltene Stoffwechselerkrankungen sind
eine diagnostische und therapeutische Herausforderung. Häufig werden diese
Erkrankungen erst spät erkannt, weil sie oftmals keine spezifischen
Symptome verursachen. Und bei manchen seltenen Erkrankungen des
lebenswichtigen Organs Leber gab es bislang kaum Therapiemöglichkeiten.
Die Ausrichter des 21. Deutschen Lebertages am 20. November 2020 – Gastro-
Liga e. V., Deutsche Leberhilfe e. V. und Deutsche Leberstiftung – setzen
mit dem Motto: „Check-up für die Leber“ den Fokus auf das frühzeitige
Erkennen von Lebererkrankungen.
Im Vorfeld des Lebertages machen die Ausrichter auf die zunehmenden
Fortschritte und Erfolge in der Diagnostik und Therapie von autoimmunen
Lebererkrankungen und seltenen Stoffwechselerkrankungen aufmerksam.
In der Europäischen Union (EU) wird eine Erkrankung als Seltene Erkrankung
(SE) eingestuft, wenn nicht mehr als 5 von 10.000 Menschen von ihr
betroffen sind. In Deutschland sind Schätzungen zufolge circa vier
Millionen Menschen von einer solchen Krankheit betroffen, von denen circa
80 Prozent genetisch bedingt oder mitbedingt und nur sehr selten heilbar
sind. Seltene Erkrankungen sind als bedeutendes Gesundheitsproblem in den
letzten Jahren zunehmend in die politische und gesellschaftliche
Wahrnehmung gerückt. Erforschung und Entwicklung von
Behandlungsmöglichkeiten für Seltene Erkrankungen werden national und auf
EU-Ebene seit einigen Jahren besonders gefördert. Auch für autoimmune
Lebererkrankungen und seltene Stoffwechselerkrankungen gibt es zunehmend
Fortschritte und Erfolge in der Therapie.
„Autoimmune Lebererkrankungen und seltene Stoffwechselerkrankungen, die
häufig auch zu einer Leberschädigung führen können, sind oftmals so
einzigartig, dass zum Teil ganz neue Behandlungswege gesucht werden
müssen. Bei vielen dieser seltenen Erkrankungen sind mittlerweile die
genetischen, immunologischen oder stoffwechselbedingten Ursachen besser
erforscht worden. Auf der Grundlage dieser Forschungsergebnisse und mit
dem Einsatz neuer Technologien werden aktuell neue Wirkstoffe und
Therapien entwickelt“, erläutert Professor Dr. Christoph Sarrazin,
Vorstandsvorsitzender der Deutschen Leberhilfe e. V., und ergänzt: „Ein
vielversprechendes aktuelles Beispiel für die erfolgreiche Entwicklung
eines neuen Medikamentes ist beispielsweise Givosiran, ein Arzneistoff zur
Behandlung von Patienten mit akuter hepatischer Porphyrie, einer seltenen,
erblichen Stoffwechselerkrankung. Mit der Ribonukleinsäure-Interferenz
kann gezielt die Boten-RNA von Genen ausgeschaltet werden, was zu einer
temporären Stilllegung der Genfunktion führt. Mit Givosiran konnten
während eines sechsmonatigen Behandlungszeitraums Attacken, die
lebensbedrohlich sein können, bei 50 Prozent der Patienten verhindert
werden. Voraussetzung für solche Behandlungsfolge ist selbstverständlich,
dass eine seltene Erkrankung auch erkannt wird und der Patient der
Therapie zugeführt wird. Daher ist es ein zentrales Anliegen des 21.
Deutschen Lebertages mit dem Motto ‘Check-up für die Leber‘ das
Bewusstsein von Ärzten und Patienten auch für autoimmune Lebererkrankungen
und seltene Stoffwechselerkrankungen zu schärfen.“
Auch bei seltenen autoimmunen Lebererkrankungen, die durch eine
Fehlsteuerung des körpereigenen Immunsystems entstehen, und bei denen
körpereigene Strukturen als „körperfremd“ identifiziert und bekämpft
werden, gibt es zum Teil bessere Therapieoptionen. Diese Erkrankungen sind
aktuell nicht heilbar, doch mit den neuen Therapien besser kontrollierbar.
Experten gehen davon aus, dass das transplantationsfreie Überleben
verlängert werden kann.
Zu diesen autoimmunen Lebererkrankungen zählen Erkrankungen wie
beispielsweise die primär sklerosierende Cholangitis (PSC) und die primär
biliäre Cholangitis (PBC). Hier greift das eigene Immunsystem zunächst die
Gallenwege und dann die ganze Leber an. Sowohl PSC als auch PBC können in
eine Leberzirrhose übergehen. Bei Patienten mit PSC ist zudem das Risiko
erhöht, ein Gallengangskarzinom zu entwickeln. Vor allem die PBC ist mit
Medikamenten inzwischen gut kontrollierbar. Bei der PSC werden
hauptsächlich Komplikationen überwacht und behandelt, an medikamentösen
Therapien wird geforscht. Auch bei einer weiteren Lebererkrankung, der
autoimmunen Hepatitis, ist es wichtig, möglichst frühzeitig eine Diagnose
zu stellen und mit der Therapie zu beginnen.
Speziell die ersten Ansprechpartner bei neu auftretenden
Gesundheitsproblemen, in der Regel also Haus- und Kinderärzte, müssen noch
mehr für autoimmune Lebererkrankungen und seltene Stoffwechselerkrankungen
sensibilisiert werden. Nur so kann gewährleistet werden, dass
Verdachtsfälle frühzeitig an Experten oder ein Zentrum überwiesen werden.
Deswegen zählen die Ausrichter des Deutschen Lebertages neben den
Patienten auch die Haus- und Kinderärzte zur Zielgruppe ihrer
Aufklärungsarbeit.
Mehr Infos zum 21. Deutschen Lebertag unter: http://www.lebertag.org
Alle Institutionen, die im Rahmen des Deutschen Lebertages mit einer
lokalen Veranstaltung aufklären und informieren möchten, werden von den
Ausrichtern bei der Pressearbeit und mit Veranstaltungsmaterialien
unterstützt. Informationen, Anmeldungen und Downloads unter
http://www.lebertag.org
Die Ausrichter des 21. Deutschen Lebertages am 20. November 2020:
Deutsche Gesellschaft zur Bekämpfung der Krankheiten
von Magen, Darm und Leber sowie von Störungen des
Stoffwechsels und der Ernährung (Gastro-Liga) e. V.
Prof. Dr. Peter R. Galle, Mitglied des Wissenschaftlichen Beirats
Friedrich-List-Straße 13, 35398 Gießen
Tel 0641 – 97 48 10
<geschaeftsstelle@gastro-liga.
https://www.gastro-liga.de
