DGTI: Bessere Lebensqualität durch neue Medikamente bei Bluterkrankheit
Bei Menschen mit der Bluterkrankheit Hämophilie können selbst
kleinste Verletzungen zu schweren Blutungen führen. Wenn diese die Gelenke
betreffen, kann sich frühzeitig eine Arthrose entwickeln. Durch den
Einsatz neuer Medikamente können die Patienten heute eine normale
Lebenserwartung bei sehr hoher Lebensqualität erreichen, so die Deutsche
Gesellschaft für Transfusionsmedizin und Immunhämatologie e.V. (DGTI).
Diese neuartigen Arzneimittel müssen seltener gespritzt werden und lösen
keine unerwünschten Abwehrreaktionen aus.
„Blaue Flecken sind bei Kindern nicht ungewöhnlich. Doch wenn sie ständig
auftreten und auch an Stellen, an denen sich das Kind gar nicht gestoßen
hat, liegt der Verdacht auf Hämophilie nahe, auch Bluterkrankheit genannt.
„Dies sollte unbedingt ärztlich abgeklärt werden“, sagt Professor Dr. med.
Hermann Eichler, Präsident der Deutschen Gesellschaft für Deutsche
Gesellschaft für Transfusionsmedizin und Immunhämatologie e.V. (DGTI).
Jedes Jahr werden in Deutschland ca. 160 Jungen mit der Erbkrankheit
Hämophilie geboren, in Deutschland sind insgesamt rund 4.000 Männer an
einer schweren Hämophilie A oder B erkrankt. Bei den Betroffenen ist die
Leber nicht in der Lage, den Blutgerinnungsfaktor 8 oder 9 zu produzieren.
Diese veranlassen die übrigen Blutgerinnungsfaktoren, undichte Stellen in
den Blutgefäßen zu verschließen.
Alle Kinder mit einer schweren Hämophilie A oder B werden in Deutschland
an spezialisierten Hämophilie-Zentren betreut. Dort lernen sie, sich
regelmäßig den fehlenden Gerinnungsfaktor selbst zu spritzen. Durch die
vorbeugende Behandlung kommt es seltener zu Blutungen. „Zudem verhindert
sie Einblutungen, die die Gelenke zerstören“, so Eichler, der auch
Direktor des Instituts für Klinische Hämostaseologie und
Transfusionsmedizin am Universitätsklinikum des Saarlandes und Leiter
eines großen deutschen Hämophilie-Zentrums ist.
„In den letzten Jahren konnten wir große Fortschritte in der Behandlung
der Hämophilie- Patienten erreichen“, sagt Professor Eichler. Da der
Körper der betroffenen Kinder natürlicherweise kein oder nur sehr wenig
Faktor 8 oder Faktor 9 bildet, betrachtet das Immunsystem den gespritzten
Gerinnungsfaktor als fremd: Es bildet nicht selten Antikörper, die das
gerade gespritzte Medikament wieder abbauen. Dies geschieht bei 20 bis 30
Prozent aller Kinder mit Hämophilie A, deutlich seltener bei Hämophilie B.
In der Vergangenheit benötigten diese Kinder sehr hohe Faktor
8-Dosierungen. Der Rest an Faktor 8, den die Antikörper nicht abfangen
können, steht dann zur Blutgerinnung zur Verfügung. Seit Anfang letzten
Jahres ist ein völlig neuartiges Medikament zugelassen, das die Wirkung
des Faktor 8 nachahmt, ohne dass die Hemmkörper dies verhindern: Der
sogenannte bispezifische Antikörper Emicizumab verbindet zwei körpereigene
Gerinnungsfaktoren und schließt dadurch die Lücke, die der Faktor 8-Mangel
verursacht.
Anfang dieses Jahres wurde ein weiteres neues Medikament zugelassen:
Damoctocog alfa pegol ist ein gentechnisch veränderter Faktor 8, dessen
Abbau im Körper verzögert erfolgt. „Dadurch werden stabilere
Blutkonzentrationen erreicht und die Hämophilie-Patienten können die Zahl
der Injektion von zwei bis drei auf bis zu eine pro Woche reduzieren“,
sagt der Experte. Unter einer effektiven Prophylaxe seien Blutungen
deutlich seltener geworden als früher. „Dank einer intensiven
wissenschaftlichen Forschung in der Hämostaseologie und der Behandlung in
Hämophilie-Zentren, die häufig von speziell qualifizierten
Transfusionsmedizinern geführt werden, kann das oberste Ziel, die
Gelenkgesundheit der Patienten zu erhalten, heute bei vielen Patienten
erreicht werden“, so Eichler. Hierdurch entstehe mehr Lebensqualität, da
die Betroffenen aktiver und blutungsfrei am Leben teilhaben können.
Über die DGTI: <http://dgti.de/organisation.h
- Aufrufe: 172