Gesundheit

Die Europäische Arzneimittelbehörde EMA hat am 21. August die neue
Dreifachkombination Kaftrio für die Mukoviszidose-Therapie zugelassen. Die
Zulassung erfolgt für Patienten ab zwölf Jahren, die entweder homozygot in
Bezug auf die häufigste Mukoviszidose verursachende F508del-Mutation sind
oder eine F508del-Mutation in Kombination mit einer
Minimalfunktionsmutation haben. Voraussichtlich rund 60 Prozent der
Mukoviszidose-Patienten in Deutschland können damit aktuell von dem neuen
Medikament profitieren. (Mukoviszidose – Cystische Fibrose, CF)

Die Zulassung bestätigt die Empfehlungen der sog. „postive opinion“, die
der Ausschuss für Humanarzneimittel CHMP (Committee for Medicinal Products
for Human Use) der EMA am 26. Juni ausgesprochen hat (s. hierzu unsere
Pressemitteilung vom 01. Juli: https://www.muko.info/einzelansicht
/bedeutender-forschungsfortschritt-fuer-mukoviszidose-betroffene-
zulassung-von-kaftrio-in-europa-steht-bevor). Die Europa-Zulassung der
Dreifachkombination ist nicht ganz so weit gefasst wie die des US-
amerikanischen Pendants Trikafta (hier ist das Medikament für alle
Patienten mit mindestens einer F508del-Mutation verfügbar).

Zum Start von Kaftrio profitieren rund 60 Prozent der Mukoviszidose-
Patienten

Nach der aktuellen Zulassung können zunächst einmal rund 60 Prozent der
Mukoviszidose-Betroffenen in Deutschland von dem neuen Medikament
profitieren. Diese Zahl basiert auf Auswertungen aus dem Deutschen
Mukoviszidose-Register. Es ist davon auszugehen, dass die Zahl im Lauf der
nächsten Jahre schrittweise auf etwa 85 Prozent ansteigen wird, wenn die
Kaftrio-Zulassung um weitere Altersgruppen und Indikationen erweitert
wird. Für die restlichen Patienten kommt Kaftrio von vornherein nicht in
Frage – aufgrund ihrer Mutationen, einer Transplantation oder anderer
schwerer Erkrankungen wie z.B. Leber- oder Nierenerkrankungen. Für diese
Patientengruppe wird künftig weitere innovative Forschungsarbeit nötig
sein.

Studien zur Medikamentensicherheit über Deutsches Mukoviszidose-Register

Bisherige Studienergebnisse und Erfahrungsberichte zum neuen CFTR-
Modulator zeigen bei vielen Patienten eine deutliche Verringerung der
Mukoviszidose-typischen Symptome bereits nach kurzer Einnahmedauer. So
beschreiben die Betroffenen einen deutlichen Rückgang von Schleimbildung
in der Lunge und Husten, verbunden mit einem besseren Allgemeinbefinden
und einer Steigerung des Appetits. Auch die Lungenfunktionswerte
verbessern sich bei vielen signifikant, in den Studien im Mittel um 14
Prozent. „Wir freuen uns sehr über diesen Meilenstein in der
Mukoviszidose-Forschung, der für eine so große Gruppe der Betroffenen
Verbesserungen bringen wird. Die Zulassung von Kaftrio wird sich sowohl
auf die Lebensqualität als auch auf die Lebenserwartung von Menschen mit
CF positiv auswirken“, so Stephan Kruip, Bundesvorsitzender des
Mukoviszidose e.V. Wie sich Langzeitwirksamkeit und eventuelle kritische
Nebenwirkungen bei lebenslanger Einnahme von Kaftrio entwickeln, bleibt
abzuwarten. Dies systematisch zu erfassen und auszuwerten wird Inhalt
künftiger Studien zur Medikamentensicherheit sein, für die der
Mukoviszidose e.V. mit dem unabhängigen Deutschen Mukoviszidose-Register
ein wichtiges Instrument zur Verfügung stellt.

Weitere Informationen zur Dreifachkombination bei Mukoviszidose auf
unserer Internetseite: https://www.muko.info/kaftrio

Hintergrund-Informationen

Über Mukoviszidose

In Deutschland sind bis zu 8.000 Kinder, Jugendliche und Erwachsene von
der unheilbaren Erbkrankheit Mukoviszidose betroffen. Durch eine Störung
des Salz- und Wasserhaushalts im Körper bildet sich bei Mukoviszidose-
Betroffenen ein zähflüssiges Sekret, das Organe wie die Lunge und die
Bauchspeicheldrüse irreparabel schädigt. Jedes Jahr werden in Deutschland
etwa 150 bis 200 Kinder mit der seltenen Krankheit geboren.

Über den Mukoviszidose e.V.

Der Mukoviszidose e.V. vernetzt die Patienten, ihre Angehörigen, Ärzte,
Therapeuten und Forscher. Er bündelt unterschiedliche Erfahrungen,
Kompetenzen sowie Perspektiven mit dem Ziel, jedem Betroffenen ein
möglichst selbstbestimmtes Leben mit Mukoviszidose ermöglichen zu können.
Damit die gemeinsamen Aufgaben und Ziele erreicht werden, ist der
gemeinnützige Verein auf die Unterstützung engagierter Spender und
Förderer angewiesen. Die Mukoviszidose Institut gGmbH ist eine
hundertprozentige Tochter des Mukoviszidose e.V.

•       Zwei hochmodern ausgestattete OP-Säle nehmen am HDZ NRW ihren
Betrieb auf
•       Dr. Karin Overlack: „Investition in Sicherheit und
Behandlungsqualität“

Innerhalb von nur fünf Wochen hat das Herz- und Diabeteszentrum NRW (HDZ
NRW), Bad Oeynhausen, einen zweiten Hybrid-OP-Saal eingerichtet und in
Betrieb genommen. Zeitgleich wurde der bereits vorhandene Hybrid-OP-Saal
mit modernster Medizintechnik aufgerüstet.

Fast zwei Mio. Euro hat das Uniklinikum investiert, das als eines der
größten und modernsten deutschen Zentren seiner Art einschließlich
Diabetologie jährlich rund 15.000 Patienten stationär versorgt, davon an
die 4.000 Patienten mittels großer herzchirurgischer Operationen und rund
9.000 Patienten mit Herzkathetereingriffen.
Insgesamt stehen am HDZ NRW acht Operationssäle auf einer Ebene zur
Verfügung, hinzu kommt ein Not-OP für Akuteingriffe auf der
herzchirurgischen Intensivstation. Das OP-Zentrum mit Hybrid-OP wurde 2012
im Zuge einer Neubau-Maßnahme im Untergeschoss des Klinikums eingerichtet.
Weitsichtig war damals bereits die Erweiterung um einen zweiten Hybrid-OP
vorgesehen worden, für den eine Raumgröße von mehr als 70 Quadratmetern
notwendig ist. Dieser bisher ausschließlich für herzchirurgische
Operationen genutzte, große Saal wurde mit der jetzt erfolgten technischen
Ein- und Aufrüstung zum zweiten High-Tech-Hybrid-OP-Saal im HDZ NRW.

Mit der Investition in die medizintechnische Ausstattung des Herzzentrums
reagiert das HDZ NRW auf die steigende Nachfrage nach schonenden und
komplexen, kombinierten chirurgisch-kardiologischen Verfahren. Neben der
konventionellen Herz-OP-Vollausstattung stehen in den beiden Hybrid-
Operationssälen bodenmontierte Cardio-Angio-Röntgenanlagen zur Verfügung.
Ein Roboterarm erlaubt hier jeweils auch rotationsangiographische
Untersuchungen.

„Die zukunftsweisende Medizintechnik nach neuestem Stand vereint einen
klassischen chirurgischen Operationssaal mit der Diagnostik per Bildgebung
plus interventiv-kardiologischem Verfahren. Das bedeutet für den Patienten
eine hohe Sicherheit und Qualität der Behandlung“, erläutert HDZ-
Geschäftsführerin Dr. Karin Overlack die Erweiterungsmaßnahme. Das enge
Zusammenspiel der Spezialisten ist dabei im HDZ NRW eine seit vielen
Jahren bewährte Praxis. „Zum Beispiel führen unsere Herzteams im TAVI-
Zentrum sehr viele kathetergeführte Implantationen der Aortenklappe
durch“, beschreiben Prof. Dr. Jan Gummert und Prof. Dr. Volker Rudolph die
Zusammenarbeit von Herzchirurgen und Kardiologen. „Der Eingriff wird am
schlagenden Herzen vorgenommen, die defekte Klappe kann mit dem Katheter
erreicht und dort die Katheterklappe eingesetzt werden. Von diesem
schonenden TAVI-Verfahren profitieren vor allem ältere Patienten.
Insgesamt verkürzt der Eingriff im Hybrid-OP den stationären Aufenthalt
meist auf wenige Tage.“ Eine ebenso enge Zusammenarbeit gibt es im
Kinderherzzentrum des HDZ NRW: Dr. Eugen Sandica und Prof. Dr. Stephan
Schubert führen im Hybrid-OP-Saal sehr komplexe Operationen in Kombination
mit Herzkatheterverfahren durch.

-----

Als Spezialklinik zur Behandlung von Herz-, Kreislauf- und
Diabeteserkrankungen zählt das Herz- und Diabeteszentrum Nordrhein-
Westfalen (HDZ NRW), Bad Oeynhausen mit 35.000 Patienten pro Jahr, davon
14.600 in stationärer Behandlung, zu den größten und modernsten Zentren
seiner Art in Europa. Unter einem Dach arbeiten fünf Universitätskliniken
und Institute seit über 35 Jahren interdisziplinär zusammen. Das HDZ NRW
ist Universitätsklinik der Ruhr-Universität Bochum.

Die Coronakrise hat auch ihr Gutes – sie bringt Schwung in die
Digitalisierung: Gastroenterologen und Endoskopiker können sich daher in
diesem Jahr in einem mehrtägigen Event digital über wissenschaftliche
Neuerungen informieren und austauschen. Unter dem Motto „BEST OF DGVS“
werden vom 16. bis 19. September Fachvorträge live aus Berlin gestreamt,
über interaktive Videoformate sind kollegialer Austausch und Vernetzung
möglich. „BEST OF DGVS“ ist ein kostenfreies Angebot der Deutschen
Gesellschaft für Gastroenterologie, Verdauungs- und
Stoffwechselkrankheiten (DGVS). Die DGVS und DGAV-Tagung „Viszeralmedizin“
wurde aufgrund der Corona-Pandemie auf nächstes Jahr verschoben.

Das wissenschaftliche Programm des Online-Kongresses wurde unter der
fachlichen Leitung von Prof. Dr. med. Christian Trautwein und Dr. med.
Ulrich Rosien zusammengestellt. „2020 ist ein extrem außergewöhnliches
Jahr in der Medizin – umso wichtiger ist es uns, Gastroenterologen gerade
jetzt über wichtige und aktuelle wissenschaftliche Erkenntnisse auf dem
Laufenden zu halten“, sagt Professor Dr. med. Christian Trautwein,
Vorstandsmitglied der DGVS und Direktor der medizinischen Klinik III der
Uniklinik der RWTH Aachen. „Gleichzeitig wollten wir Vernetzung und
Austausch möglich machen und einen einfachen und intuitiven Zugang zur
Plattform gewährleisten – wir freuen uns, dass wir das alles nun mit
diesem innovativen Format anbieten können.“

Das Live-Streaming-Event deckt aktuelle Themen aus dem gesamten Spektrum
der Gastroenterologie ab: Eine Analyse von COVID-19 aus
gastroenterologischer Sicht, neueste Erkenntnisse auf dem unverändert
dynamischen Gebiet der Mikrobiomforschung werden ebenso vorgestellt wie
eine Übersicht über die wichtigsten Fachveröffentlichungen des Jahres oder
der gerade aktualisierten Leitlinien zu Divertikulitis, Reizdarm und
Motilität. „Wie sonst bei unserem Jahreskongress, wird die Online-
Veranstaltung zudem die endoskopischen Themen umfassend behandeln – trotz
der besonderen klinischen Einschränkungen für die (Vorsorge-) Endoskopie
während der Pandemie sind zahlreiche grundlegende technisch-apparative
Fortschritte zu berichten“, sagt Dr. med. Ulrich Rosien, Vorsitzender der
Sektion Endoskopie der DGVS und Leiter der Endoskopie am Israelitischen
Krankenhaus Hamburg.

Des Weiteren werden in insgesamt elf interaktiven Abstract-Sitzungen die
100 besten zum Kongress eingereichten wissenschaftlichen Abstracts nach
Themen gegliedert vorgestellt.

Alle Vorträge finden als Live-Streams statt; darüber hinaus bieten „Meet
the Expert“-Formate die Möglichkeit zum direkten Austausch über aktuelle
Themen. Auch Arbeitsgruppentreffen und die Mitgliederversammlung als feste
Bestandteile des jährlichen Kongresses werden in diesem Jahr als
interaktive Videositzungen stattfinden.

Die gestreamten Veranstaltungen stehen allen interessierten Teilnehmern
kostenfrei zur Verfügung. Ein detailliertes Programm sowie Informationen
zur Registrierung finden sich unter <www.best-of-dgvs.de>. Für die
Teilnahme an BEST OF DGVS ist eine Zertifizierung beantragt;
voraussichtlich können bis zu 3 CME-Punkte pro Tag angerechnet werden.

Die Deutsche Gesellschaft für Gastroenterologie, Verdauungs- und
Stoffwechselkrankheiten (DGVS)
Die Deutsche Gesellschaft für Gastroenterologie, Verdauungs- und
Stoffwechselkrankheiten (DGVS) wurde 1913 als wissenschaftliche
Fachgesellschaft zur Erforschung der Verdauungsorgane gegründet. Heute
vereint sie mehr als 6300 Ärztinnen und Ärzte und Wissenschaftlerinnen und
Wissenschaftler aus der Gastroenterologie unter einem Dach. Die DGVS
fördert sehr erfolgreich wissenschaftliche Projekte und Studien,
veranstaltet Kongresse und Fortbildungen und unterstützt aktiv den
wissenschaftlichen Nachwuchs. Ein besonderes Anliegen ist der DGVS die
Entwicklung von Standards und Behandlungsleitlinien für die Diagnostik und
Therapie von Erkrankungen der Verdauungsorgane – zum Wohle des Patienten.