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Gesundheit

Dr. Raphael Koch, Funktionsoberarzt in der Klinik für Hämatologie und Medizinische Onkologie der UMG  umg

Förderung für UMG-Krebsforscher zu neuen Behandlungsstrategien bei T-Zell- Lymphomen

Dr. Raphael Koch, Funktionsoberarzt in der Klinik für Hämatologie und Medizinische Onkologie der UMG  umg
Dr. Raphael Koch, Funktionsoberarzt in der Klinik für Hämatologie und Medizinische Onkologie der UMG umg

Max-Eder-Nachwuchsgruppe: Deutsche Krebshilfe fördert
Nachwuchswissenschaftler mit 725.000 Euro zu Forschungsvorhaben zu T-Zell-
Lymphomen an der Universitätsmedizin Göttingen (UMG).

(umg) Die Krebsforschung der Universitätsmedizin Göttingen (UMG) erhält
eine hochkarätige Förderung: Dr. Raphael Koch, Funktionsoberarzt der
Klinik für Hämatologie und Medizinische Onkologie (Direktor: Prof. Dr.
Lorenz Trümper) der UMG, bekommt 725.000 Euro über vorerst vier Jahre aus
dem Max-Eder-Nachwuchsgruppenprogramm der Deutschen Krebshilfe. Das
Programm zählt zu den renommiertesten Nachwuchsförderungsmaßnahmen in der
Onkologie. Der 38-jährige Nachwuchswissenschaftler Raphael Koch forscht
mit seiner Arbeitsgruppe an den Ursachen von T-Zell-Lymphomen. Ziel ist
es, innovative Therapiestrategien zu entwickeln, um die Erkrankung
zukünftig besser behandeln zu können. T-Zell-Lymphome gehören zu den
seltenen und wenig erforschten Krebserkrankungen und sind deswegen
schwierig zu behandeln.

Dr. Raphael Koch studierte an der Universitätsmedizin Göttingen
Humanmedizin und wurde promoviert mit einer Arbeit in der Arbeitsgruppe
von Prof. Dr. Gerald Wulf in der Klinik für Hämatologie und Medizinische
Onkologie der UMG. Gemeinsam erforschten die Mediziner Mechanismen, durch
die Leukämie- und Lymphomzellen Resistenzen gegenüber Therapien
entwickeln. Eine besondere Herausforderung stellen hierbei die T-Zell-
Lymphome dar.

Bereits im November 2018 haben zwei Nachwuchswissenschaftler der Klinik
für Gastroenterologie und gastrointestinale Onkologie (Direktor: Prof. Dr.
Volker Ellenrieder) der UMG eine Nachwuchsförderung von insgesamt 1,1
Millionen Euro der Deutschen Krebshilfe im Rahmen ihres Max-Eder-
Nachwuchsgruppenprogramms erhalten. Somit sind derzeit drei von vier
geförderten Nachwuchsgruppen in Niedersachsen im Universitäts-Krebszentrum
der UMG angesiedelt. Deutschlandweit gibt es aktuell 23 Max-Eder-Gruppen,
die von der Deutschen Krebshilfe gefördert werden.

Langjährige Expertise bei T-Zell-Lymphomen an der UMG

Die Erforschung der Erkrankung und die Behandlung von Patient*innen mit T
-Zell-Lymphomen ist ein besonderer Schwerpunkt der Klinik für Hämatologie
und Medizinische Onkologie der UMG. So wurden in den letzten Jahren unter
der Leitung von Prof. Dr. Lorenz Trümper, Direktor der Klinik für
Hämatologie und Medizinische Onkologie der UMG sowie Präsident der German
Lymphoma Alliance, und Prof. Dr. Gerald Wulf, Leitender Oberarzt der
Klinik für Hämatologie und Medizinische Onkologie der UMG, weg-weisende
internationale Studien zu den T-Zell-Lymphomen durchgeführt.

Das Projekt: Zielgerichtet gegen T-Zell-Lymphome

Im Rahmen eines Postdoctoral Fellowships am Dana-Farber Cancer Institute,
Boston (USA), hat Dr. Raphael Koch mit seinem Team bereits umfangreiche
Vorarbeiten für sein Projekt durchgeführt. So konnten Labormodelle
entwickelt werden, die es erlauben, grundlegende Mechanismen der
Erkrankung zu entschlüsseln und zielgerichtete Therapien zu entwickeln.
Ein besonderes Ziel ist es hierbei, die Tumorzellen durch rationale
Kombinationsstrategien auf mehreren Ebenen zu bekämpfen und sogenannte
Biomarker zu entwickeln, anhand derer sich die Wirksamkeit einer Therapie
vorhersagen lässt.

In das Forschungsprojekt von Dr. Koch sind zahlreiche Arbeitsgruppen am
Göttingen Campus sowie nationale und internationale Forschungsgruppen
eingebunden. „T-Zell-Lymphome sind sehr selten. Pro Jahr erkranken rund
800 Menschen in ganz Deutschland daran. Das bedeutet, dass es für nur
einen Standort durch die vergleichsweise geringe Patientenanzahl sehr
schwer ist, die Erkrankung und deren Prozesse genau zu erforschen. Deshalb
bündeln wir unsere Expertise mit nationalen und internationalen
Forschungsprojekten. So haben wir eine viel validere Datengrundlage und
schaffen zu-dem ein internationales Netzwerk hochrangiger Experten“, sagt
Dr. Raphael Koch, Funktionsoberarzt der Klinik für Hämatologie und
Medizinische Onkologie der UMG.

Die Forschungsergebnisse aus der Max-Eder-Nachwuchsgruppe von Dr. Raphael
Koch fließen zudem in die TRANSCAN-2 Initiative ein. Sie ist eine
Initiative der Europäischen Kommission zur translationalen Krebsforschung
im Rahmen des EU Programms Horizon 2020. In dem Projekt TRANSCAN-2 mit
einer Laufzeit von drei Jahren und einer Förder-summe von rund 1,6
Millionen Euro arbeiten unter der Leitung der Klinik für Hämatologie und
Medizinische Onkologie der UMG international ausgewiesene Experten –
Ärzte, Genetiker und Pathologen – aus Deutschland, Frankreich, der
Schweiz, Österreich und den Niederlanden, auf dem Gebiet der peripheren T
-Zell-Lymphome zusammen. Sie erforschen die genetischen und epigenetischen
Ursachen von T-Zell-Lymphomen sowie deren Bedeutung für den
Krankheitsverlauf und das Therapieansprechen. Ziel ist es, die Grundlage
für innovative Therapiestrategien zu legen.

Max-Eder-Nachwuchsgruppenprogramm

Das Max-Eder-Nachwuchsgruppenprogramm der Deutschen Krebshilfe gilt als
renommiertes Nachwuchsförderungsverfahren in der Onkologie. Es richtet
sich an hochqualifizierte junge Ärzte und Naturwissenschaftler. Mit dem
Programm möchte die Deutsche Krebshilfe einen Beitrag zur Förderung des
wissenschaftlichen Nachwuchses auf dem Gebiet der klinischen bzw.
kliniknahen Onkologie leisten. Gefördert werden nur nach strenger
wissenschaftlicher Begutachtung ausgewählte Forschungsprojekte. Von
besonderem Interesse sind Projekte, die eine Übertragung grundlegender
Forschungsergebnisse in diagnostische oder therapeutische Anwendungen der
klinischen Onkologie versprechen. Das Programm ist benannt nach dem
verstorbenen Mediziner Max Eder, einem Pionier der Deutschen Krebshilfe.

Hintergrundinformation T-Zellen

T-Zellen, auch T-Lymphozyten genannt, gehören zu den weißen Blutkörperchen
und sind für die Immunabwehr verantwortlich. T-Zell-Lymphome hingegen sind
bösartige Gewebsneubildungen des lymphatischen Systems, sie machen etwa 10
bis 15 Prozent aller Lymphome aus. Zum lymphatischen System gehören
beispielsweise die Lymphknoten, Mandeln oder auch die Milz. Lymphatisches
Gewebe findet sich aber auch an anderen Stellen des Körpers, wie im Magen,
Darm oder in der Haut. Kutane T-Zell-Lymphome betreffen vorwiegend die
Haut und sind der Regel durch einen langsamen Verlauf gekennzeichnet.
Dagegen haben periphere T-Zell-Lymphome einen aggressiven Verlauf und sind
durch eine äußerst ungünstige Prognose charakterisiert. Mit den aktuellen
Therapieoptionen können die meisten Patient*innen derzeit nicht geheilt
werden. Somit ist es von besonderer Bedeutung, neue Therapiekonzepte für
Patient*innen mit T-Zell-Lymphomen zu entwickeln und in klinischen Studien
zu prüfen. Für Patient*innen mit T-Zell Lymphomen bietet die Klinik für
Hämatologie und Medizinische Onkologie im Rahmen klinischer Studien Zugang
zu neuen Therapien.

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Mit Tipps der BZgA 2020 endlich rauchfrei werden!

Viele Raucherinnen und Raucher wollen lieber heute als morgen mit dem
Rauchen aufhören. Aufhörwillige, die rauchfrei in das neue Jahrzehnt
starten wollen, unterstützt die Bundeszentrale für gesundheitliche
Aufklärung (BZgA) mit qualitätsgesicherten und kostenfreien Angeboten, die
sich für einen erfolgreichen Rauchstopp bewährt haben.

Viele Raucherinnen und Raucher wollen lieber heute als morgen mit dem
Rauchen aufhören. Aufhörwillige, die rauchfrei in das neue Jahrzehnt
starten wollen, unterstützt die Bundeszentrale für gesundheitliche
Aufklärung (BZgA) mit qualitätsgesicherten und kostenfreien Angeboten, die
sich für einen erfolgreichen Rauchstopp bewährt haben.

Dr. med. Heidrun Thaiss, Leiterin der BZgA, betont: „Rauchen ist das
größte vermeidbare Gesundheitsrisiko. Herz-Kreislauf-Erkrankungen,
Atemwegserkrankungen, Krebserkrankungen und die Lungenerkrankung COPD
werden durch Rauchen verursacht. Rauchfrei zu werden ist daher eine
Entscheidung für die eigene Gesundheit und mehr persönliches Wohlbefinden.
Wer einen Rauchstopp plant, sollte qualitätsgesicherte Angebote nutzen, um
die Erfolgsaussichten zu erhöhen.“

Studien konnten die Wirksamkeit von E-Zigaretten für einen vollständigen
Rauchstopp nicht bestätigen. In vielen Fällen wird das Rauchen durch
fortgesetzten E-Zigarettenkonsum ersetzt, sodass weiterhin schädliche
Substanzen inhaliert werden.

Als Hilfestellung für den Rauchausstieg gibt die BZgA praktische Tipps,
damit aus guten Vorsätzen ein dauerhafter Rauchstopp wird:

•       Bereiten Sie sich gut vor: Machen Sie sich Ihre Rauchgewohnheiten
bewusst und finden Sie Ihre individuellen Alternativen zum Rauchen.
•       Entsorgen Sie neben Ihren Zigaretten auch alles, was Sie ans
Rauchen erinnern könnte, zum Beispiel Aschenbecher, Feuerzeuge,
Streichhölzer.
•       Bitten Sie Ihre Familie, Ihren Freundes- oder Kollegenkreis um
Unterstützung und lassen Sie sich von nahestehenden Menschen zum
Durchhalten motivieren. Andere sollten Ihnen keine Zigaretten mehr
anbieten oder sie etwa zum Mitrauchen verleiten.
•       Am besten meiden Sie Situationen, in denen geraucht wird.
•       Belohnen Sie sich mit Aktivitäten, die Ihnen Spaß machen: Bewegung
in der Natur, leckeres und gesundes Essen, Entspannung – was Ihnen und
Ihrer Gesundheit gut tut, entscheiden Sie.
•       Bleiben Sie motiviert und lassen Sie sich nicht entmutigen, auch
wenn es vielleicht manchmal schwerfällt oder Sie einen kleinen Rückfall
haben. Daraus lässt sich lernen! Wichtig ist, dass Sie nicht wieder in
Ihre alten Rauchgewohnheiten zurückverfallen. Scheuen Sie auch nicht davor
zurück, sich persönlich beraten zu lassen. Das steigert die
Erfolgsaussichten.

Eine persönliche, individuelle Beratung bietet die BZgA aufhörwilligen
Rauchenden unter der kostenfreien Rufnummer 0800 8 31 31 31 (Montag bis
Donnerstag von 10 bis 22 Uhr und Freitag bis Sonntag von 10 bis 18 Uhr,
auch aus dem Mobilfunknetz kostenfrei).

Online können sich Aufhörwillige bei der BZgA unter www.rauchfrei-info.de
für ein Ausstiegsprogramm und das Online-Forum anmelden. Ehemalige
Raucherinnen und Raucher begleiten ehrenamtlich als Rauchfrei-Lotsinnen
und -Lotsen alle Ausstiegswilligen.

Die Angebote der BZgA zur Unterstützung beim Rauchstopp im Überblick:

Kostenfreie Telefonberatung zum Rauchstopp unter 0800 8 31 31 31
Montag bis Donnerstag 10 bis 22 Uhr, Freitag bis Sonntag 10 bis 18 Uhr

Online-Ausstiegsprogramm mit persönlichen Online-Lotsinnen und -Lotsen
www.rauchfrei-info.de

Informationen zum von den Krankenkassen unterstützten und evaluierten
Gruppenkurs „Rauchfrei Programm“
www.rauchfrei-programm.de

START-Paket für werdende Nichtraucherinnen und Nichtraucher mit Broschüre,
„Kalender für die ersten 100 Tage“, Stressball und anderen hilfreichen
Materialien

Broschüren „Ja, ich werde rauchfrei“ und „Rauchfrei in der
Schwangerschaft“
www.bzga.de/infomaterialien

Bestellung der kostenlosen BZgA-Materialien unter:
Bundeszentrale für gesundheitliche Aufklärung, 50819 Köln
Online-Bestellsystem: www.bzga.de/infomaterialien
Fax: 0221/8992257
E-Mail: Diese E-Mail-Adresse ist vor Spambots geschützt! Zur Anzeige muss JavaScript eingeschaltet sein.

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Maria Brauchle (links) und Prof. Gerhard W. Sybrecht (rechts)  Foto: Mike Auerbach

Kinder als Besucher auf Erwachsenen-Intensivstationen: Maria Brauchle erhält DIVI-Forschungsförderpreis über 5.000 Euro

Maria Brauchle (links) und Prof. Gerhard W. Sybrecht (rechts)  Foto: Mike Auerbach
Maria Brauchle (links) und Prof. Gerhard W. Sybrecht (rechts) Foto: Mike Auerbach

Die mit 5.000 Euro dotierte Forschungsförderung der DIVI-Stiftung im
Bereich der intensiv- und notfallmedizinischen Gesundheitsfachberufe geht
im Jahr 2019 an Maria Brauchle (im Bild links) aus Feldkirch in
Österreich. Die Diplom-Gesundheits- und Krankenpflegerin mit zahlreichen
Weiterbildungstiteln hat in einem internationalen Experten-Team eine
Befragung in Österreich, der deutschsprachigen Schweiz, Deutschland und
Luxemburg durchgeführt, um die Situation von Kindern als Besucher auf
Erwachsenen-Intensivstationen zu analysieren.

Denn noch ist sehr uneinheitlich geregelt, wann Kinder in Kontakt mit
kranken erwachsenen Angehörigen treten dürfen. Dabei gibt es keine
wissenschaftliche Fundierung für bestimmte Regeln in diesem Bereich.

Die Rohdaten der umfassenden Erhebung werden derzeit ausgewertet, die
Ergebnisse sollen im Herbst 2020 auf dem europäischen Fachkongress ESICM
(European Society of Intensive Care Medicine) präsentiert werden. „Mit
dieser Arbeit bringen Frau Brauchle und ihr Team mehr Transparenz in ein
noch unerforschtes Gebiet. Wir sind gespannt auf die Ergebnisse und freuen
uns, sie bei diesem förderungswürdigen Projekt unterstützen zu können“,
sagte Stiftungsvorstand und Jury-Sprecher Professor Gerhard W. Sybrecht
(im Bild rechts) bei der Preisverleihung im Rahmen des Jahreskongresses
der Deutschen Interdisziplinären Vereinigung für Intensiv- und
Notfallmedizin (DIVI) in Hamburg.

In Österreich, Deutschland, der Schweiz und Luxemburg gibt es viele
unterschiedliche Besuchsregelungen für Besuchende auf Intensivstationen.
Vor allem klare Empfehlungen für Kinder als Besuchende auf Erwachsenen-
Intensivstationen existieren nicht, auch nicht in der internationalen
Literatur. „Häufig ist nur ein sehr beschränkter Kontakt zwischen Kindern
und ihren erwachsenen kranken Angehörigen möglich. Es herrschen
offensichtlich viele Vorurteile: Zum Beispiel könnten Kinder durch den
Anblick eines entstellten Erwachsenen traumatisiert werden oder es
bestünde ein wechselseitiges Infektionsrisiko. Dabei gibt es für solche
Annahmen keine wissenschaftlichen Belege“, erklärt Maria Brauchle.

Kinder verlernen zunehmend, mit Akutsituationen umzugehen

Sie ist überzeugt davon, dass Kinder oft besser mit solchen schwierigen
Situationen umgehen können als vermutet. In ihrer jahrelangen Arbeit im
österreichischen Kriseninterventionsdienst des Roten Kreuzes hat die
diplomierte Gesundheits- und Krankenpflegerin dies auch live erlebt. „In
unserer Spaßgesellschaft neigen wir immer mehr dazu, Kinder ständig vor
Leid und unangenehmen Situationen zu schützen. Dadurch verlernen sie aber
auch, später gesund und natürlich mit solchen Begebenheiten umzugehen.“
Zudem zeigen viele Studien, dass der zwischenmenschliche Kontakt mit
Angehörigen förderlich für die Genesung eines kranken Menschen ist. „Ich
frage mich auch: Mit welchem Recht halten wir Kinder, die ihre kranken
Angehörigen sehen wollen, von diesen fern?“, sagt Brauchle.

Mit internationalem Forscher-Team Ansichten, Strukturen und Barrieren zu
Besuchsregeln identifizieren

Deswegen wollte sie Licht in das Dunkel der ungeregelten Besuchszeiten
bringen: Mit einem Team aus internationalen Forscherinnen und Forschern
(Peter Nydahl, Kiel; Magdalena Hoffmann, Graz, Österreich; Michael Dewes,
Luxemburg; Marie-Madlen Jeitziner, Bern, Schweiz) unter dem Dach der DIVI-
Sektion Pflegeforschung und Pflegequalität hat sie im vergangenen Jahr
medizinisches Fachpersonal in Österreich, Deutschland, der
deutschsprachigen Schweiz und Luxemburg zum IST-Stand der
Angehörigenfreundlichkeit und der Besuchsregelungen befragt. Auf diesem
Wege finden sie heraus, welche Ansichten zu diesem Thema, welche
Strukturen sowie Prozesse und auch welche Barrieren existieren.

Ziele: Mehr Aufklärung und Empfehlungen über Fachgesellschaften entwickeln

Die DIVI-Fördermittel kann das Team gut im weiteren Projektverlauf
einsetzen. Nachdem die große Befragung abgeschlossen ist, werden die
Rohdaten nun bis April 2020 ausgewertet und Ergebnisse dann publiziert.
Einem breiteren Publikum soll die Arbeit auf internationalen
Fachkonferenzen im kommenden Jahr vorgestellt werden. „Gerne würden wir
auch eine mehrsprachige Homepage aufbauen. Hier sollen sich sowohl
Angehörige als auch medizinisches Fachpersonal zum Thema Besuchsregelungen
informieren können“, so Brauchle. Über die DIVI und andere Dachverbände
sollen zudem Empfehlungen entwickelt werden, wie man den Besuch von
Kindern auf Erwachsenen-Intensivstationen ideal regelt. Ganz wichtig ist
für Brauchle noch, eins zu betonen: „Gerade in Zeiten vom allgegenwärtigen
Pflegemangel bin ich unglaublich stolz darauf, was wir in diesem tollen
Team bis jetzt schon auf die Beine gestellt haben. Und ich freue mich auf
das neue Jahr.“

Forschungsförderung für intensiv- und notfallmedizinische
Gesundheitsfachberufe

Die DIVI-Stiftung vergibt seit 2017 jedes Jahr eine Forschungsförderung in
Höhe von 5.000 Euro für Projekte im Bereich der intensiv- und
notfallmedizinischen Gesundheitsfachberufe. Darunter fallen Berufe im
Gesundheitswesen, der Gesundheitsförderung, der medizinischen Therapie und
Diagnostik sowie der Rehabilitation. Eingesetzt werden kann die
finanzielle Zuwendung für Sachmittel und Aufwendungen, die bei der
Umsetzung dieser wissenschaftlichen Projekte helfen. Der Bewerbungsschluss
für den kommenden DIVI-Förderpreis ist der 30. September 2020. Mehr
Informationen dazu gibt es unter der Rubrik „Preise und Ausschreibungen“
auf der DIVI-Website.

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DGTI: Hämophilie - Experten rechnen mit baldiger Einführung der Gentherapie

Bisher waren die etwa 6000 Menschen in
Deutschland, die an einer schweren Hämophilie A oder B leiden, auf
regelmäßige Infusionen mit Gerinnungsfaktoren angewiesen. Neben neuartigen
therapeutischen Antikörpern könnte zukünftig auch eine Gentherapie vor
lebensgefährlichen Blutungen schützen. Die Deutsche Gesellschaft für
Transfusionsmedizin und Immunhämatologie (DGTI) rechnet damit, dass diese
neue Behandlungsoption in einigen Monaten verfügbar sein wird.

Eine Hämophilie A oder B entsteht aufgrund von Störungen einzelner Gene,
die die ausreichende Bildung der Gerinnungsfaktoren VIII oder IX
verhindern. „Früher starben die Betroffenen häufig schon im Kindesalter an
Blutungen“, erläutert Professor Dr. med. Hermann Eichler vom
Universitätsklinikum des Saarlandes. „Heute haben Menschen mit schwerer
Hämophilie hingegen eine normale Lebenserwartung“, fügt der Direktor des
universitären Instituts für Klinische Hämostaseologie und
Transfusionsmedizin hinzu.

Die meisten Patienten mit schwerer Hämophilie, die in Deutschland an
wenigen spezialisierten Zentren behandelt werden, erhalten zur Vorbeugung
von Blutungen regelmäßig Infusionen der fehlenden Gerinnungsfaktoren. Auch
im Falle einer Verletzung können zusätzliche Faktorgaben die Blutungen
stoppen.

Trotz dieser Fortschritte ist die Lebensqualität noch nicht optimal. „Die
Medikamente können nicht immer verhindern, dass es doch zu inneren
Blutungen kommt“, erläutert Eichler. Geschieht das über Jahre hinweg, kann
das vor allem die großen Gelenke schädigen, wenn dort gehäuft Blutungen
auftreten. „Die Patienten leiden dann unter chronischen Schmerzen und
zunehmender Gelenkzerstörung, was bei einigen schon im frühen
Erwachsenenalter den Einbau von Kunstgelenken erforderlich macht“, so der
Experte. Hinzu kämen die regelmäßigen Infusionen, die mehrmals in der
Woche notwendig sind und die Lebensqualität der Patienten sehr
beeinträchtigen.

Viele dieser Probleme könnten vermieden werden, wenn der Körper selbst in
die Lage versetzt würde, den fehlenden Gerinnungsfaktor zu produzieren.
Seit mehr als 20 Jahren forschen Wissenschaftler deshalb an einer
Gentherapie zur Behandlung von Hämophilie. Ihr Ziel ist es, eine intakte
Kopie des defekten Gens in die Leberzellen zu transportieren, damit diese
die Gerinnungsfaktoren VIII oder IX herstellen. Der Transport ist
inzwischen mithilfe sogenannter „Genfähren“ effektiv möglich, die aus
Adeno-assoziierten Viren (AVV) entwickelt werden. Durch gentechnische
Veränderungen sind diese Genfähren keine vermehrungsfähigen Viren mehr und
deshalb für den Menschen völlig ungefährlich. Diese AVV-basierten Fähren
binden sich gezielt an Leberzellen und können ihre „Fracht“, nämlich die
intakten menschlichen Gene für Faktor VIII und IX, in den Zellen abladen.
Diese gesunden Gene dienen dann als Bauplan für die Bildung der
funktionell intakten Gerinnungsfaktoren, die in das Blut ausgeschleust
werden und dort die Blutgerinnung normalisieren.

Chinesische Forscher haben bereits 1996 eine Gentherapie an zwei Menschen
mit Hämophilie B vorgenommen. „Die Leberzellen produzierten jedoch nur für
kurze Zeit Gerinnungsfaktoren, deren Menge nicht ausreichte, um die
Betroffenen vor Blutungen zu schützen“, erläutert Eichler. Inzwischen
haben mehrere Firmen in den USA und in Europa Gentherapien entwickelt, die
über mehrere Jahre und vielleicht sogar lebenslang die Produktion von
Gerinnungsfaktoren in einer Menge ermöglichen, die spontane Blutungen in
Gelenke oder Organe verhindern könnten.

Für die Hämophilie B liegen mittlerweile mit verschiedenen Gentherapien
Erfahrungen zu über 50 Patienten vor, bei denen Faktor VIII-
Konzentrationen von bis zu 45 Prozent der Normalwerte von Gesunden
erreicht wurden. „Bei einigen Patienten produzierten die Leberzellen den
Gerinnungsfaktor noch acht Jahre nach der Gentherapie“, so der Experte.
Bei der Hämophilie A laufen ebenfalls bereits klinische Studien, die in
den nächsten Jahren zur Zulassung der Gentherapie führen könnten. Ein
erster Zulassungsantrag wurde bereits bei der US-amerikanischen
Arzneimittelbehörde FDA (U. S. Food and Drug Administration) eingereicht.

Die Sorge, dass die Gentherapie die Leber schädigen könnte, hat sich laut
dem DGTI-Experten bislang nicht bestätigt. Es komme zwar bei einigen
Patienten anfangs zu einem zumeist nur vorübergehenden und leichten
Anstieg der Leberenzyme, was auf eine geringgradige Zellschädigung
hinweist. Bei den meisten Patienten würde sich die Leber jedoch
vollständig erholen, sodass die Sicherheitsbedenken weitgehend ausgeräumt
werden konnten. Ob und wann die erste Gentherapie zugelassen wird, lässt
sich nach Einschätzung von Eichler nicht genau vorhersagen. Wie die
meisten Experten ist er jedoch optimistisch, dass dies bereits in einigen
Monaten der Fall sein wird. Für die Patienten könnte es einen enormen
Gewinn an Lebensqualität bedeuten, wenn sie nicht mehr auf die
regelmäßigen Infusionen angewiesen und ihre Gelenke nicht mehr von
Blutungen bedroht wären.

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